干细胞，是得好好管起来
来源：同济医学院关工委编辑录入：oy 2012/8/7 10:31:24 2786
来源：文汇报 2012年08月07日第7版
7月23日，美国华盛顿特区法院授权美国食品和药品管理局（FDA）对开展自体干细胞治疗的医疗机构进行监管。对此，著名科学杂志《自然》和《新科学家》称：“这相当于官方承认了干细胞是药物。”
干细胞是药物吗？FDA负责管理有什么好处？干细胞治疗的时代已经到来？此事会给中国带来怎样的影响？记者就此采访了有关学者。
有人管，是好事
“这当然是件好事。”中科院上海生科院/交大医学院健康科学研究所所长时玉舫得知这个消息后很高兴：干细胞治疗很可能给许多疑难病症患者带来希望，但干细胞治疗从细胞扩增到适应症选择是一个复杂的过程，而且涉及诸多伦理问题。
干细胞很神奇，它能分化成各种不同的组织细胞，可以用来修复受了损伤的人体器官，在医疗应用上的前景非常诱人。比如，造血干细胞可以变成血细胞，间充质干细胞能在不同的诱导条件下分化成软骨、韧带、神经等多种组织细胞。
目前，胚胎干细胞、多能干细胞还处在基础研究阶段，因为它们可能形成肿瘤，同时基因组不太稳定，还不能用于临床。眼下的干细胞治疗，使用的主要是组织干细胞。
时玉舫告诉记者，从脐带、骨髓、脂肪等组织中分离干细胞的技术已相当成熟，但是治疗过程涉及的环节非常多，如何分离、扩增、收集、储存、注射，都存在许多细节难题，还有临床上哪些病可以使用、每次用量多少、怎么用等等，目前也都缺乏统一、权威的标准可作指导。“如果明确由FDA监管，将有利于引导干细胞治疗走向标准、规范。”他说，这对未来发展十分重要。
前世界卫生组织副总干事胡庆澧认为，称“干细胞是药”，如此简单地把两者完全等同起来并不恰当，干细胞实际上是一种特殊的生物制品、细胞产品；不过干细胞治疗的研发与临床应用，的确与药物有许多类似，都必须先经过安全性、有效性等一系列评价。他说，这可能是美国地方法院授权FDA规范干细胞研究与应用的主要原因。
中国也正加强管理
1968年，世界上第一例骨髓移植成功，成为干细胞治疗的发端。但时至今日，干细胞治疗技术还远远没有成熟。
美国斯坦福大学教授克里斯蒂芬·斯高特主导着一个名为“干细胞在社会”的研究项目，他觉得现在那些提供干细胞治疗的诊所“真是需要FDA来好好管一管”，比如有些尚未证明疗效的干细胞治疗方法，有的机构却已经应用于临床了。一个多月前，《休斯顿纪事报》披露，FDA督察员发现一家搞干细胞治疗的机构在很多地方违反了GMP（良好生产作业规范）。
今年3月，中国卫生部紧急叫停国内的干细胞治疗，开始对有关机构进行整顿。胡庆澧告诉记者，中国的干细胞临床应用（治疗）存在很多乱象，随便一个机构就敢声称能用干细胞治病。在那里，注射进人体的是不是干细胞？如果是，怎样保证它能诱导分化成治疗所需的细胞？治疗效果如何评价？完全一笔糊涂账。
最近胡庆澧又到卫生部开会，讨论的话题是制订干细胞临床研究和质量管理规范。“中国先要把干细胞研究的规范化管理做好，然后才考虑临床治疗。”他认为，以我们现在的干细胞研究进展，还没到临床治疗应用阶段，“缺乏正规的临床研究，缺乏质量管理，直接就做治疗，还收取高额费用，这肯定不行。”2年前，他主持的课题组向卫生部提交了有关干细胞研究与临床应用的伦理准则方案，他说很高兴看到卫生部、国家食品药品监督管理局目前对干细胞临床研究与应用的整顿包含了伦理审查。
政府部门要制订明确、权威的规范，需要更多科研成果的支持。1年多前，中国科学院启动了干细胞先导专项，上海生命科学院承担的子项目中，有一个是为干细胞治疗制订标准。时玉舫是这个课题的负责人，他表示要把每一步的规范、标准都做得扎实清楚，为政府监管提供科学依据。
本报记者 许琦敏
干细胞是药物吗？FDA负责管理有什么好处？干细胞治疗的时代已经到来？此事会给中国带来怎样的影响？记者就此采访了有关学者。
有人管，是好事
“这当然是件好事。”中科院上海生科院/交大医学院健康科学研究所所长时玉舫得知这个消息后很高兴：干细胞治疗很可能给许多疑难病症患者带来希望，但干细胞治疗从细胞扩增到适应症选择是一个复杂的过程，而且涉及诸多伦理问题。
干细胞很神奇，它能分化成各种不同的组织细胞，可以用来修复受了损伤的人体器官，在医疗应用上的前景非常诱人。比如，造血干细胞可以变成血细胞，间充质干细胞能在不同的诱导条件下分化成软骨、韧带、神经等多种组织细胞。
目前，胚胎干细胞、多能干细胞还处在基础研究阶段，因为它们可能形成肿瘤，同时基因组不太稳定，还不能用于临床。眼下的干细胞治疗，使用的主要是组织干细胞。
时玉舫告诉记者，从脐带、骨髓、脂肪等组织中分离干细胞的技术已相当成熟，但是治疗过程涉及的环节非常多，如何分离、扩增、收集、储存、注射，都存在许多细节难题，还有临床上哪些病可以使用、每次用量多少、怎么用等等，目前也都缺乏统一、权威的标准可作指导。“如果明确由FDA监管，将有利于引导干细胞治疗走向标准、规范。”他说，这对未来发展十分重要。
前世界卫生组织副总干事胡庆澧认为，称“干细胞是药”，如此简单地把两者完全等同起来并不恰当，干细胞实际上是一种特殊的生物制品、细胞产品；不过干细胞治疗的研发与临床应用，的确与药物有许多类似，都必须先经过安全性、有效性等一系列评价。他说，这可能是美国地方法院授权FDA规范干细胞研究与应用的主要原因。
中国也正加强管理
1968年，世界上第一例骨髓移植成功，成为干细胞治疗的发端。但时至今日，干细胞治疗技术还远远没有成熟。
美国斯坦福大学教授克里斯蒂芬·斯高特主导着一个名为“干细胞在社会”的研究项目，他觉得现在那些提供干细胞治疗的诊所“真是需要FDA来好好管一管”，比如有些尚未证明疗效的干细胞治疗方法，有的机构却已经应用于临床了。一个多月前，《休斯顿纪事报》披露，FDA督察员发现一家搞干细胞治疗的机构在很多地方违反了GMP（良好生产作业规范）。
今年3月，中国卫生部紧急叫停国内的干细胞治疗，开始对有关机构进行整顿。胡庆澧告诉记者，中国的干细胞临床应用（治疗）存在很多乱象，随便一个机构就敢声称能用干细胞治病。在那里，注射进人体的是不是干细胞？如果是，怎样保证它能诱导分化成治疗所需的细胞？治疗效果如何评价？完全一笔糊涂账。
最近胡庆澧又到卫生部开会，讨论的话题是制订干细胞临床研究和质量管理规范。“中国先要把干细胞研究的规范化管理做好，然后才考虑临床治疗。”他认为，以我们现在的干细胞研究进展，还没到临床治疗应用阶段，“缺乏正规的临床研究，缺乏质量管理，直接就做治疗，还收取高额费用，这肯定不行。”2年前，他主持的课题组向卫生部提交了有关干细胞研究与临床应用的伦理准则方案，他说很高兴看到卫生部、国家食品药品监督管理局目前对干细胞临床研究与应用的整顿包含了伦理审查。
政府部门要制订明确、权威的规范，需要更多科研成果的支持。1年多前，中国科学院启动了干细胞先导专项，上海生命科学院承担的子项目中，有一个是为干细胞治疗制订标准。时玉舫是这个课题的负责人，他表示要把每一步的规范、标准都做得扎实清楚，为政府监管提供科学依据。
本报记者 许琦敏
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